Descifrando la ciencia. Transformando vidas.

PTC Therapeutics Spain, S. L., compañía subsidiaria de PTC Therapeutics, Inc., es una compañía biofarmacéutica basada en nuestra experiencia con la biología del ARN. Nos hemos focalizado en descubrir y desarrollar novedosos tratamientos orales para pacientes con trastornos graves y que limitan sus vidas. Al concentrarnos en los procesos que modulan la biología del ARN y que afectan a la producción de proteínas, aportamos un enfoque innovador al descubrimiento de fármacos. Nos focalizamos en el desarrollo y comercialización de tratamientos para enfermedades raras o de baja prevalencia.

Compromiso con los pacientes.

Estamos comprometidos en buscar opciones de tratamiento para los pacientes que viven con enfermedades potencialmente mortales. Nuestro principal producto es el atalureno, para el tratamiento de pacientes con trastornos genéticos producidos por una mutación sin sentido. El atalureno está en proceso de desarrollo clínico para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne debida a una mutación sin sentido (nmDMD). El atalureno ha sido aprobado en la Unión Europea para el tratamiento de pacientes ambulatorios con nmDMD con 5 o más años de edad.

Mensaje de nuestro Presidente

ldr_peltz_img.jpg Durante mis estudios, siempre me interesaron la ciencia y la biología, así que elegí concentrar mis esfuerzos en la biología del ARN. Por aquel entonces, era un área que no se comprendía bien, lo que lo convertía en un campo nuevo y emocionante. Al concentrarme en esta área, sentí que afectaría a nuestros conocimientos sobre la forma en que funciona la biología básica, lo que, en consecuencia, sería importante para desarrollar nuevos medicamentos.

Como profesor del Rutgers Robert Wood Johnson Medical School de Nueva Jersey (UMDNJ), tuve la oportunidad de extender mi investigación al área del control postranscripcional de la expresión genética del ARN. Con el paso del tiempo, me di cuenta de que convertir los esfuerzos científicos en medicamentos requiere un gran equipo con muchísima experiencia en múltiples disciplinas. Y así fue como nació PTC.

Trabajar en enfermedades huérfanas como la distrofia muscular de Duchenne y la atrofia muscular espinal te posiciona frente al paciente y sus familias. Se tiene la oportunidad de entender los retos a los que se enfrentan estas familias cada día. La posibilidad de dirigir al equipo que trabaja para descubrir los fármacos que cambiarán el rumbo de estas enfermedades y que esperamos que mejoren las vidas de los pacientes, le da a nuestro trabajo un propósito increíble. Es lo que nos inspira y motiva a todos los miembros de PTC. Esto nos ayuda a entender por qué somos siempre tan persistentes. Cada día cuenta para los pacientes y sus familias.

Fundar esta empresa de biotecnología ha superado mis expectativas sobre lo que sucede cuando se reúnen los ingredientes correctos. Hemos tenido la suerte de contar con un equipo impresionante. Somos una familia. Hemos celebrado los buenos tiempos y hemos luchado en los difíciles. En PTC, descubrirá que nuestros empleados simbolizan la perseverancia y lo que es más importante, creen en la visión compartida de crear una ciencia maravillosa, con el objetivo de ofrecer posibles nuevos tratamientos a los pacientes.

Cuando era profesor de la UMDNJ, tenía una visión de lo que sería una empresa. Un grupo de individuos con talento, dispuestos y enfocados cada día en aplicar una ciencia maravillosa en el desarrollo de nuevos tratamientos que puedan cambiar el rumbo de las enfermedades y hacer frente a las necesidades médicas no cubiertas. A medida que aprenda más acerca de nuestra empresa, espero que se haga una idea de nuestro compromiso con los pacientes así como de nuestro compromiso de desarrollar tratamientos para enfermedades raras.

Atentamente,

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Dr. Stuart Peltz
Presidente

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