Un trastorno genético es una enfermedad provocada por anormalidades debidas a unas mutaciones en los genes o cromosomas. La mayoría de los trastornos genéticos son poco prevalentes y afectan a una persona entre miles o millones. En PTC, tenemos el compromiso de descubrir y desarrollar productos terapéuticos para los pacientes que viven con trastornos genéticos.

Sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Acerca de la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I)

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