La ciencia detrás de nuestros proyectos.

En PTC, nos concentramos en modular la expresión de las proteínas dentro de la célula. Hemos desarrollado un grupo integrado de tecnologías exclusivas que tienen por objetivo comprender la biología del ARN, para descubrir productos terapéuticos innovadores de moléculas pequeñas. Nuestras tecnologías nos permiten contrastar nuestra biblioteca de compuestos con múltiples áreas terapéuticas.

Translectura de la mutación sin sentido

Una mutación sin sentido provoca una señal de parada prematura en el ARN mensajero (ARNm), que detiene al ribosoma antes de completar la síntesis de la proteína. Nuestra tecnología de translectura de mutación sin sentido identifica a las moléculas pequeñas que aumentan la translectura de dichas señales de parada prematuras, permitiendo la producción de proteínas completas. Con esta tecnología, hemos identificado el atalureno para el tratamiento de trastornos genéticos por mutación sin sentido. Además de potenciar la translectura, también nos hemos focalizado en identificar las moléculas pequeñas que estabilizan los ARNm que contienen una mutación sin sentido y que pueden aumentar el efecto de un compuesto como el atalureno, que actúa a través del mecanismo de translectura de la mutación sin sentido.

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